Acorda Therapeutics acaba de actualizar la información sobre su ensayo clínico de fase III de tozadenant para la enfermedad de Parkinson. La inscripción de pacientes nuevos se ha detenido debido a varios fallecimientos que podrían estar relacionados con el fármaco, y se han realizado cambios en el programa relacionados con cuestiones de seguridad.
Tanto en el estudio de fase IIb como en el estudio de fase III actual, aproximadamente 890 pacientes recibieron tozadenant y 234 recibieron placebo. Se han producido cinco muertes de siete pacientes con sepsis, todos en el grupo tozadenant. La agranulocitosis es la ausencia de glóbulos blancos, que son células inmunes clave. Cuatro de los casos de sepsis se relacionaron con agranulocitosis, dos no tenían recuentos de glóbulos blancos en el momento del evento y un paciente tenía un recuento alto de glóbulos blancos.
Además de detener la inscripción de nuevos pacientes y a la espera de revisión y discusiones con la Junta de Supervisión de Seguridad de Datos (DSMB) y la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA), la compañía ha aumentado la frecuancia con la que realiza recuentos de células sanguíneas en los participantes del ensayo a una por semana.
"Hemos tomado estas medidas en el mejor interés de la seguridad de los pacientes en los estudios tozadenant, que es nuestra principal prioridad", dijo Ron Cohen, presidente y director ejecutivo de Acorda, en un comunicado. "Dependiendo de las recomendaciones adicionales del DSMB y la FDA, seguimos confiando en poder informar los resultados de eficacia y seguridad del estudio de Fase III doble ciego en el primer trimestre de 2018".
Tozadenant es un antagonista del receptor de adenosina A2a oral. Está en desarrollo como un tratamiento adyuvante de la levodopa en pacientes con enfermedad de Parkinson en un esfuerzo por reducir el tiempo de inactividad. El tiempo OFF se refiere a las fluctuaciones motrices en pacientes con Parkinson cuando el tratamiento, generalmente levodopa, no funciona mejor y los síntomas regresan.
Este caso vuelve a poner el foco de atención en los protocolos de actuación y seguimiento de los participantes en los ensayos clínicos y la indefensión jurídica provocada por unas clausulas de adhesión al ensayo pensadas principalmente para defender los intereses de la empresa farmacéutica a veces en contra de los intereses de los pacientes.