El tratamiento actual de la enfermedad de Parkinson es puramente sintomático. Sin duda es muy efectivo, ya que mejora notablemente las manifestaciones clínicas de la enfermedad e, incluso, las hace desaparecer en algunos pacientes durante varios años. No obstante, a pesar de todos los avances actuales, la enfermedad sigue un curso progresivo y la respuesta a los tratamientos convencionales disminuye. Por tanto, el interés se centra actualmente en conseguir un tratamiento que cure la enfermedad o, al menos, que detenga su progresión.
Para ello es necesario dirigir la vista a los hechos patogénicos de la EP que son esenciales, para intentar contrarrestarlos. Hoy se considera que la acumulación de α-sinucleína plegada - y su propagación a través del sistema nervioso - es un factor crucial en la patogénesis de esta enfermedad. En efecto, tal como se ha revisado en un reciente trabajo,(1) aunque todavía se desconocen algunos detalles de todo el proceso que lleva a la enfermedad, se piensa que la interacción de la α-sinucleína plegada con la membrana de la neurona y su penetración en ésta es un paso fundamental para que esta sustancia tenga su efecto tóxico. Debido a este efecto se produce la lesión de las neuronas y su consecuencia, la aparición de las manifestaciones clínicas parkinsonianas.
Se trata, por tanto, de conseguir “un tratamiento anti- α-sinucleína”. Existen varios métodos para conseguir que la α-sinucleína plegada no penetre en la célula y se aumente su aclaramiento cerebral, es decir, su eliminación. De hecho, en un reciente escrito publicado en esta misma sección, he analizado la posibilidad de conseguirlo mediante la inmunización activa o pasiva contra esta sustancia. (2)
No obstante, puede haber otras vías para conseguir la eliminación de la α-sinucleína plegada. Recientemente, Wrasidlo y colaboradores han desarrollado un nuevo compuesto,(3) llamado NPT100-18A, que impide la formación de la α-sinucleína plegada. En estudios “in vitro” se ha visto que el NPT100-18A reduce la formación y la acción patógena de la α-sinucleína plegada. Pero sobre todo, en estudios experimentales - en ratones transgénicos que desarrollan los cambios de la EP - se ha comprobado que el NPT100-18A puede impedir la lesión neuronal y revertir su pérdida, con lo que se consigue mejorar los déficit motores.(1,3) Lo más importante y lo que diferencia a este producto de otros similares, es que no altera la α-sinucleína no patógena (es decir, la no plegada), con lo que no se impiden las funciones fisiológicas de esta sustancia, que son fundamentales en nuestro organismo.
Aunque se necesitan nuevos estudios para comprender mejor los complejos efectos del NPT100-18A, no cabe duda de que lo referido supone un notable y esperanzador paso adelante para conseguir definitivamente en el tratamiento curativo de la enfermedad de Parkinson y de otras sinucleopatías.
1.- Erro R. A novel therapeutic approach for synucleopathies. Mov Disord. Published online 00 Month 2016 in Wiley Online Library (wileyonlinelibrary.com). DOI: 10.1002/mds.26871
2.- R. Alberca. ¿Será posible detener la progresión de la enfermedad de Parkinson o incluso curarla mediante la inmunización y vacunas? Univadis.
3.- Wrasidlo WF, Tsigelny IF, Priceet DL, et al. A de novo com- pound targeting a-synuclein improves deficits in models of Par- kinson’s disease [published online ahead of print 2016]. Brain. doi:10.1093/brain/aww238